Lancement du quatrième plan pour lutter contre les maladies rares.
Chaque année, les maladies rares sont mises en lumière lors du Téléthon, un événement organisé par l'Association Française pour la Myopathie (AFM). En 2024, cet événement a permis de récolter ...
En 2024, cet événement a permis de récolter environ 79,8 millions d'euros, destinés à soutenir la recherche médicale et à améliorer la qualité de vie des patients.
Cependant, il est crucial que cette mobilisation ne se limite pas à une seule soirée, mais qu'elle soit un engagement continu de la part de toute la nation tout au long de l'année. Pour répondre à cette nécessité, le gouvernement a récemment annoncé un nouveau plan national contre les maladies rares, une initiative attendue depuis longtemps par les associations de patients, visant à renforcer la lutte contre ces maladies qui touchent environ 3 millions de personnes en France.
Ce quatrième plan national, connu sous le nom de PNMR4, est le résultat d'une collaboration étroite entre diverses parties prenantes, y compris des associations, des professionnels de santé, des chercheurs et des entreprises. L'objectif principal de ce plan est de transformer la vie quotidienne des personnes affectées par près de 7 000 maladies rares. En unissant les efforts de tous ces acteurs, le PNMR4 espère non seulement améliorer les traitements disponibles, mais aussi favoriser une meilleure compréhension et une sensibilisation accrue autour de ces pathologies souvent méconnues.
Le PNMR4, tout comme ses prédécesseurs, s'articule autour de trois grands axes : le soin, la recherche et l'industrie. Il se décline en quatre axes stratégiques et 26 objectifs bien définis. L'une de ses priorités est d'améliorer l'accès aux soins en renforçant le réseau territorial. Avec l'ajout de 132 nouveaux centres de référence pour les maladies rares, ce qui représente une augmentation de 28 %, l'offre de soins s'étoffe, atteignant désormais un total de 603 centres experts. Selon Catherine Vautrin, ministre du Travail, de la Santé, des Solidarités et des Familles, cet engagement démontre la volonté de garantir à chaque patient un diagnostic rapide, une prise en charge adéquate et un accès à des traitements innovants.
Un des aspects les plus marquants de ce plan est l'accélération du dépistage néonatal. Yannick Neuder, ministre chargé de la Santé, souligne l'importance d'agir dès les premiers jours de vie pour éviter l'errance diagnostique, un problème déjà trop courant. L'extension de ce dépistage à trois nouvelles pathologies pourrait constituer un tournant majeur pour la prise en charge précoce des maladies rares, permettant ainsi de réduire les délais d'intervention qui peuvent être critiques. Cette initiative vise à transformer le paysage de la santé pour les patients concernés, en leur offrant des chances de traitement plus tôt et plus efficacement.
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