Leucémie : 70 % de survie grâce à une innovation médicale publique
Un médicament vivant, développé à Madrid, sauve 8 jeunes atteints de leucémie terminale. Découvrez cette thérapie révolutionnaire et ses 70 % de survie.
Madrid, novembre 2025 — Huit jeunes patients, considérés comme en phase terminale, ont vu leur leucémie disparaître grâce à un traitement révolutionnaire mis au point à l’hôpital public La Paz. Ce médicament vivant, composé de cellules modifiées génétiquement, tient sur une simple cuillère et affiche un taux de survie préliminaire de 70 %. Une avancée majeure pour les enfants atteints de leucémie lymphoblastique aiguë, le cancer infantile le plus fréquent.
Une thérapie innovante née dans un hôpital public
La thérapie CAR-T en tandem, développée par l’équipe du pédiatre Antonio Pérez, combine deux cibles pour traquer les cellules cancéreuses. Contrairement aux traitements classiques, qui ciblent une seule protéine (CD19), cette approche vise également CD22, réduisant ainsi les risques d’échappement tumoral. « C’est comme si on utilisait un double radar pour détecter le cancer », explique Pérez.
Les résultats, publiés dans la revue eBioMedicine, montrent que huit des onze patients traités ont vu leur cancer disparaître en un mois. Cinq d’entre eux ont ensuite bénéficié d’une greffe de moelle osseuse, consolidant leur rémission. Après 20 mois de suivi, huit patients sont toujours en vie.
Lucía Álvarez, symbole d’espoir
À 15 ans, Lucía Álvarez incarne la réussite de cette thérapie. Diagnostiquée à 17 mois, elle a connu plusieurs rechutes avant de recevoir le traitement expérimental. Aujourd’hui, elle mène une vie normale et rêve d’étudier la biologie. « Je suis si heureuse d’être ici », a-t-elle déclaré lors d’une conférence de presse, suscitant une ovation debout.
Son parcours rappelle celui d’Emily Whitehead, première enfant sauvée par une thérapie CAR-T en 2012. Ces « résurrections », comme les qualifie l’immunologiste Carl June, prouvent que la médecine peut accomplir des miracles.
Un coût réduit et une accessibilité accrue
Contrairement aux thérapies commerciales, comme le Kymriah de Novartis (300 000 € par patient), le traitement de La Paz ne coûte que 90 000 €. Une différence majeure, rendue possible par la recherche publique. « Les hôpitaux doivent prendre les devants, car l’industrie pharmaceutique manque d’incitations pour ces maladies rares », souligne Pérez.
L’unité CRIS de thérapies avancées, financée par la Fondation CRIS Against Cancer, travaille également sur des cellules de donneurs modifiées, une solution pour les patients dont les cellules sont trop endommagées.
Un avenir prometteur, mais des défis persistants
Malgré ces succès, la thérapie CAR-T ne sauve que la moitié des enfants atteints de tumeurs agressives. Les chercheurs continuent d’innover, comme à Barcelone avec l’ARI-0001, ou à Londres, où des cellules de donneurs ont été utilisées pour la première fois en 2022.
« Chaque année, 400 000 enfants reçoivent un diagnostic de cancer dans le monde, rappelle l’OMS. Deux sur dix restent incurables. » Pour Lucía, Mathías, et les autres, cette thérapie représente un espoir concret. « Je veux aider pour que d’autres enfants puissent être soignés », conclut Lucía, porteuse d’un message d’espoir pour des milliers de familles.
Et vous, que pensez-vous de ces avancées médicales ? Pensez-vous que la recherche publique devrait être davantage soutenue pour développer des traitements accessibles ?
